Grâce à une approche thérapeutique innovante, Neocor Therapeutics va révolutionner la prise en charge de patients atteints de certaines pathologies cardiaques. Et notamment de cardiopathie ischémique et de maladies cardiaques génétiques rares jusqu’ici orphelines de tout traitement curatif.

Il aura fallu pas moins de 15 années de recherche assidue pour mettre au point la thérapie génique AAV9-FGF 10, consistant à transférer le gène codant la protéine FGF10 (facteur de croissance de fibroblastes 10) via le vecteur viral adéno-associés 9 (AAV 9).

Tout a commencé dans l’équipe « Développement cardiaque et régénération cardiaque », au sein du Centre de génétique médicale de Marseille (MMG), dirigée par Francesca Rochais, cofondatrice et CSO de Neocor Therapeutics. Le MMG est une unité de recherche clinique affiliée à l’INSERM et à l’Institut MarMaRa (Marseille Rare Disease) de l’Université Aix-Marseille.

« Le brevet a été déposé fin 2017 pour l’application et il a débouché sur la création de la société en octobre 2023. Notre approche thérapeutique cible des pathologies génétiques rares touchant le cœur, et les pathologies cardiaques communes, comme l’infarctus du myocarde. Dans les deux cas, nous proposons une thérapie inédite consistant, d’une part, à régénérer les cellules contractiles cardiaques (cardiomyocytes) qui ont été endommagées et, d’autre part, à inhiber la fibrose, la formation anormale et abondante de tissu cicatriciel », précise Matthieu Metz, CEO de Neocor Therapeutics.

Notre approche thérapeutique cible des pathologies génétiques rares touchant le cœur, et les pathologies cardiaques communes, comme l’infarctus du myocarde. Dans les deux cas, nous proposons une thérapie inédite.

Matthieu Metz, Neocor Therapeutics

Préserver la fonction cardiaque

Actuellement, concerant les maladies génétiques rares présentant des atteintes cardiaques (cardiomyopathies dilatées), il n’existe pas de traitement curatif disponible. Dans le cas des maladies ischémiques, plus répandues, le traitement n’est pas non plus curatif et vise uniquement à stabiliser l’état du patient. Les essais précliniques in vivo, sur deux modèles murins, montrent que l’injection unique de AAV9-FGF 10 augmente la fonction contractile du cœur et l’espérance de vie.

« Nous réactivons des mécanismes biologiques qui n’existent plus chez l’adulte, qui permettent de régénérer de nouveaux cardiomyocytes et non pas de les réparer. Via le facteur de croissance FGF10, nous réactivons la division cellulaire qui a lieu normalement au stade embryonnaire et chez l’enfant », ajoute Matthieu Metz. Autre avantage majeur : l’injection unique de la thérapie génique permet une expression stable et à long terme de FGF10 conduisant au maintien de l’efficacité du traitement sur plus de cinq ans.

Développer l’écosystème autour de la deeptech

En l’espace de seulement six mois, entre juin 2023 et décembre 2023, Matthieur Metz et Francesca Rochais ont multiplié les « tractions ». Autrement dit, les preuves montrant l’intérêt que leur découverte médicale peut générer sur le marché. Tour à tour, ils ont réussi à valider la stratégie de licencing par le comité SATT Sud Est, à créer la société Neocor Therapeutics (Caap Innov Eco Laureate et apport de 30 k€), à obtenir la labélisation Deeptech et un accord de licence exclusive pour la technologie brevetée, et, enfin, à se positionner en tant que lauréats de l’incubateur Impulse (accompagnement financier de 35 k€).

En janvier et février 2024, Neocor Therapeutics intègre les clusters Eurobiomed et France Biotech et commence un programme de comaturation avec la SATT Sud Est. Un dispositif s’accompagnant d’un apport d’un budget de 400 k€ pour financer la R&D et le développement clinique.

« Aujourd’hui, nous sommes sélectionnés pour la phase nationale du concours I-Lab et nous venons d’intégrer l’accélérateur France Biotech qui va nous permettre de participer à des sessions de levées de fonds. Le timing décisif cette année se situe entre mai et juin 2024, période pendant laquelle nous allons entamer la levée de fonds complémentaires pour aller jusqu’aux essais cliniques de phase I. Des essais qui démarreront d’ici à 2026, car nous devons respecter un délai de deux ans réglementaires avec les études précliniques », souligne Matthieu Metz.

Anticiper déjà le marché et la bioproduction

Pour Neocor Therapeutics, le marché est immense et toucherait potentiellement, dans le monde, sept millions de personnes affectées par une maladie cardiaque génétique et 100 millions d’individus vivant avec une cardiopathie d’origine ischémique. « Nous visons les marchés européen, américain et asiatique. Nous n’avons pas de vocation à nous limiter ! » rappelle Matthieu Metz.

Avant d’ajouter : « Même si nous sommes encore trop tôt dans l’aventure, nous pouvons déjà anticiper la phase de mise sur le marché. Nous allons pouvoir accélérer nettement cette étape, car nous nous intégrons dans des programmes sur les maladies rares en Europe et aux États-Unis. De plus la qualification de « thérapie génétique » nous permet de nous inscrire dans des programmes de « breakthrough therapy » aux États-Unis ».

Selon les prévisions de la deeptech basée à La Ciotat, la production du biomédicament en Europe et éventuellement aux États-Unis devrait engendrer des coûts réduits. Trois facteurs viennent conforter cette idée : la protéine FGF10 est relativement petite, le vecteur AAV est bien connu et la posologie est cent fois plus faible que celle administrée dans d’autres thérapies géniques éprouvées utilisant des AAV.

Le réseau SATT

Le Réseau SATT fédère, en France, treize Sociétés d’accélération du transfert de technologies (SATT). Engagées dans le dynamisme économique grâce aux innovations scientifiques, les SATT apportent aux entreprises des solutions technologiques dérisquées à fort potentiel pour gagner en compétitivité. Avec plus de 700 start-up créées, les SATT sont les premiers acteurs de proximité du Plan Deeptech de l’État, opéré par Bpifrance. Elles sont connectées au quotidien à plus de 150 000 chercheurs et offrent un accès privilégié aux innovations des laboratoires publics. Fortes de leur réseau national, elles sont les partenaires stratégiques des entreprises en quête de croissance par l’innovation. Plus d’informations sur le Réseau en cliquant ici.